Szemészet, 2017 (154. évfolyam, 1-4. szám)
2017-03-01 / 1. szám
SZEMÉSZET 154. évfolyam, 2017; 1. szám 2-9. A gyógyszerkutatás-fejlesztés folyamata Pontszerző továbbképző közlemény tesztkérdésekkel Táldsi László1'3 1Szegedi Tudományegyetem Gyógyszerésztudományi Kar; Farmakognóziai Intézet, Szeged [Igazgató: Prof. Dn Hohmann Judit egyetemi tanár] ^Rytmion Kutató és Fejlesztő Kft. (Igazgató: Tóth Attila] A gyógyszerkutatás-fejlesztés olyan, a farmakológia és a kliniko-farmakológia tudományos bázisán alapuló, hatósági szabályok és gazdasági célok által szabályozott tevékenység, amelynek célja új, iparjogilag védett gyógyszerek biztosítása a gyógyászat számára. Jelen közlemény kizárólag a gyógyszerkutatás-fejlesztés farmakológiái és kliniko-farmakológiai oldalának ismertetésére szorítkozik. A folyamat általában egy, jellemzően az alapkutatásból származó új eredményből indul ki és leegyszerűsítve három fő szakaszra osztható. Az első szakaszban a megfelelő, fejlesztésre alkalmas hatóanyagjelölt molekula kiválasztása történik. A megfelelő biológiai hatást mutató molekulák szűrése általában nagy áteresztőképességű szűrőrendszereken történik. A hatásuk alapján kiemelt molekulák közül a hatékonyság mértéke, molekulaszerkezeti megfontolások, fiziko-kémiai tulajdonságok és előzetes toxikológiai vizsgálatok alapján kerül kiválasztásra a fejlesztésre kerülő „vezető” molekula. A második szakaszban a kiválasztott hatóanyagjelölt molekula preklinikai fejlesztése zajlik, amelynek során hatástani, biztonságfarmakológiai és toxikológiai, valamint farmakokinetikai vizsgálatok történnek. A preklinikai fejlesztésen végigvezetett, a biztonságfarmakológiai és toxikológiai vizsgálatokon megfelelőnek bizonyult és az állatkísérletekben mutatott hatás alapján feltételezhetően megfelelő humán hatásprofillal rendelkező hatóanyagjelöltek a fejlesztés harmadik szakaszába, a klinikai fázis vizsgálatokba kerülnek, ahol a szer biztonságosságának, tolerálhatóságának, humán farmakokinetikai paramétereinek, valamint nem utolsósorban humán hatásprofiljának pontos meghatározása zajlik. The procedure of drug research and development Drug research and development is based on the scientific foundation of pharmacology and clinicopharmacology but it is also regulated by rules of authorities and financial interests. Its purpose is the production of new compounds for the health industry. Our present publication focuses only on pharmacological and clinico-pharmacological aspects of the procedure. Drug research and development proceeds characteristically from a new discovery or idea originates from basic research. The main phases of procedure can be described as follows: The main purpose of the first phase is the selection of compound(s) with appropriate biological effect. In this phase high amount of different compounds is screened with high throughput screening systems. Lead molecule is chosen from the hits on the basis of its effectiveness, molecular structure, physico-chemical and toxicological properties. Pre-clinical development of lead molecule goes on in the second phase. Mechanism of action, dose-effect, safety pharmacology, toxicology and pharmacokinetic studies are performed in this period of compound development. Lead compounds with satisfying pre-clinical investigators brochure may enter the clinical studies. Safety, tolerability, human pharmacokinetic parameters and human effectiveness are investigated in this last phase of development. Kulcsszavak gyógyszer hatóanyag, kutatás-fejlesztés, farmakológia, klinikofarmakológia Keywords drug, compound, research & development, pharmacology, clinicopharmacology
