Braun Tibor, Bujdosó Ernő (szerk.): A tudományos kutatás minősége (A MTAK Informatikai És Tudományelemzési Sorozata 4., 1984)
II. KÜLFÖLD - 5. A gyógyszerkutatás tudománymetriai elemzése M.E.D.Koenig
1 56 A GYÓGYSZERKUTATÁS TUDOMÁNY METRI AI ELEMZÉSE a K+F befektetéseik értelmetlenek, ha azokból jóváhagyott új gyógyszer nem termelődik. A gyógyszeripari kutatás alapvető célja tehát a jóváhagyott új gyógyszerek előállítása. Egy új gyógyszeralkalmazás engedélyezése az FDA részéről beleegyezést jelent egy új gyógyszerhatású anyag piacra kerülésével. Következésképpen egy új gyógyszert rendkívül gondosan, nagy nyilvánosság előtt megvizsgálnak. Az FDA jelentés alapja a felhasználásra javalt vegyület veszélytelensége és hatásossága, továbbá a kísérő dokumentáció színvonala. Ez a dokumentáció gyakran meghaladja a 10.000 oldalt is. 7 Bár az FDA-t támadják lassúságáért és döntési konzervativizmusáért ami az engedélyezéseket illeti, döntéseinek tudományos színvonaláért és tárgyilagosságáért azonban igen jó hírnévnek örvend. Az engedélyezett új gyógyszeralkalmazás egyedi és megszámlálható. Kérdés azonban, hogy mennyire összemérhető? Egy-egy jóváhagyott új gyógyszer nem képvisel egyforma kutatási erőfeszítést. A brilliáns kutatómunka sem mindig vezet engedélyezett új gyógyszerhez, ha a végső vizsgálatok tűrhetetlen mellékhatásokat mutathatnak ki. Ennek ellenére azonban úgy véljük, hogy az ezen adatok következetesek és összemérhetők. Alapvető feltételezésünk, hogy hosszabb időtávon az eredményesebb kutatás több engedélyezett új gyógyszerhez vezet. Ennek megállapítása céljából az új gyógyszerek kutatási teljesítményeit felmértük egy 12 éves periódusban, 1965 és 1976 között. Egy gyógyszergyár részéről egy-egy új gyógyszeralkalmazás komoly kutatási erőfeszítés eredménye (nyolcvan vagy még ennél is több kötet tudományos anyagot, adatot kép visel). Noha egy ilyen adattömeg célszerűségét és szükségességét egyesek kétségbevonják, e tanulmány szempontjából azonban jelentős. Garantálják ugyanis, hogy a gyár nem kezdeményezte az eljárást meggondolatlanul. Az anyag megszerkesztése túlságosan nagy erőfeszítést követel ahhoz, hogy félvállról lehessen venni. Az FDA jóváhagyási eljárása tehát meglehetősen nagyigényű és így összemérhetőséget biztosít az új gyógyszeralkalmazások között. Alapfeltételezésünk az, hogy a hatékony kutatás új gyógyszerek alkalmazásához vezet. Ez azonban nem szükségszerűen jelenti hogy a kutatás kezdeményezője az a gyár, amelynek részére az alkalmazást engedélyezték. Noha a legutóbbi évtizedekben a legtöbb új gyógyszerhatóanyagot az ipari szférában fedezték fel és dolgozták ki,* vannak olyan hatóanyagok amelyeket nem az iparban fedeztek fel, de az iparban dolgoztak ki. Erre jó példa a litiumkarbonát, amelyet mániákus depressziós zavarok kezelésben használnak. Ezenkívül az is többször előfordul, hogy egy vállalat felfedezését, vagy fejlesztési munkáját egy másik vállalat hasznosítja. Még az ilyen szélsőséges esetekben is számottevő kutatási intuíció szükséges a gyártó cég részéről mivel egy gyógyszerhatóanyag felfejlesztési fázisa is döntő fontosságú. A számításbajövő anyagoknak csak kis hányadából lesz gyógyszer amelyek a válogatási, szűrési eljárás során valamilyen kívánatos hatást mutatnak, vagy ame lyekről a szakirodalom azt írja, hogy bizonyos előnyös gyógyító tulajdonságokkal rendelkezik. 1970-ben több mint 700.000 vegyület került szűrésre, és az FDA mindössze tizenhat új vegyületet engedélyezett mint új gyógyszeralkalmazást. 7 így állíthatjuk azt, hogy egy vállalat képessége arra, hogy hatóanyagait felismerje, megrostálja és „kiszűrje", legalább olyan fontos alkateleme kutatási rátermettségének, mint a kezdeti felfedezési stádium. Egy adott gyógyszer szabadalmi helyzete lehetőséget kínál a gyógyszerek forrásának megállapítására. Ha egy gyár kifejlesztett egy vegyületet, akkor erre a vegyületre nézve szabadalmi védettséget is kér. Ha ezt a fejlesztési munkát nem ő végezte el, akkor a szabadalmat annak tulajdonosa ruházta át a vállalatra, vagy pedig a szóbanforgó felfedezés a szakirodalomból származott. *Lásd a 7. irodalmi idézetet.
